在我們?nèi)メt(yī)院就診時，醫(yī)生可能會問到你是否有興趣參加藥物臨床試驗(yàn)，而很多人聽到臨床試驗(yàn)這個詞，就會想起各類“小白鼠試驗(yàn)”，其實(shí)這些想法都是對臨床試驗(yàn)不了解所產(chǎn)生的誤解。

臨床試驗(yàn)的歷史可以追溯到18世紀(jì)末和19世紀(jì)初的歐洲，1747年5月20日詹姆斯-林德進(jìn)行了著名的壞血病臨床試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)補(bǔ)充維生素C能夠治療壞血病，開創(chuàng)了現(xiàn)代臨床試驗(yàn)的先河。為紀(jì)念這一歷史性事件，將5月20日定為“國際臨床試驗(yàn)日”。但是直到二戰(zhàn)之后，隨著醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步和倫理原則的制定，嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)才真正開展起來。

今天，就為大家簡短地科普一下什么是藥物臨床試驗(yàn)，讓大家更多的了解藥物臨床實(shí)驗(yàn)的意義。

什么是藥物臨床試驗(yàn)

藥物臨床試驗(yàn)是指以人體(患者或健康受試者)為對象的試驗(yàn)，意在發(fā)現(xiàn)或驗(yàn)證某種試驗(yàn)藥物的藥效學(xué)作用、不良反應(yīng)，或者試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的有效性與安全性的系統(tǒng)性試驗(yàn)。藥物臨床試驗(yàn)分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗(yàn)及生物等效性試驗(yàn)。

Ⅰ期臨床試驗(yàn)：評估新藥在人體中的安全性和耐受性，并確定藥物的推薦給藥劑量（也就是找出不會對人體產(chǎn)生嚴(yán)重副作用的最大劑量）。此階段還會初步評估其有效性、藥代動力學(xué)參數(shù)和藥效動力學(xué)參數(shù)，以及了解可能的不良反應(yīng)和相互作用等信息。研究對象主要為健康志愿者。

Ⅱ期臨床試驗(yàn)：是新藥開發(fā)的中間階段，也被稱為治療作用探索階段，因?yàn)楸倦A段是在I期試驗(yàn)基礎(chǔ)上進(jìn)一步評價藥物對目標(biāo)適應(yīng)證患者的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和給藥劑量的確定提供依據(jù)。研究對象為對應(yīng)適應(yīng)癥的患者。

Ⅲ期臨床試驗(yàn)：通過更大規(guī)模的人體臨床試驗(yàn)而全面評價藥物的療效、安全性和劑量的研究階段，也被稱為治療作用確證階段和上市前研究。此階段還會評價利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，為最終的藥物注冊申請審查提供充分依據(jù)。

Ⅳ期臨床試驗(yàn)：也稱上市后監(jiān)察，是指在藥物上市之后進(jìn)行的針對藥物使用的真實(shí)情況和長期安全性等方面的研究。這種類型的研究可以進(jìn)一步評估藥物的效果和安全性，并探索可能的風(fēng)險(xiǎn)和副作用。與前三個階段的臨床試驗(yàn)相比，第IV期臨床試驗(yàn)更關(guān)注藥物在真實(shí)臨床實(shí)踐中的應(yīng)用情況和效果，更具有現(xiàn)實(shí)意義。研究對象為普通人群或者特殊人群。

生物等效性試驗(yàn)：以藥物代謝動力學(xué)參數(shù)為指標(biāo)，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗(yàn)條件下，其活性成分吸收程度和速度有無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異的人體試驗(yàn)，研究對象為健康志愿者。

藥物臨床試驗(yàn)是否安全

臨床試驗(yàn)是研發(fā)新藥、改善治療方法的重要途徑。雖然有一些風(fēng)險(xiǎn)，但也蘊(yùn)含著更多的希望，因?yàn)樾滤幫ǔＪ强蒲蓄I(lǐng)域的最新研究成果。尤其是在單一藥物無法根治腫瘤的今天，國際醫(yī)學(xué)界已經(jīng)把參加新藥 臨床試驗(yàn)，視為晚期腫瘤患者的最佳選擇。

目前在國內(nèi)開展較多的是 II、III期臨床試驗(yàn)，大多是國外已經(jīng)上市的藥物或國內(nèi)仿制的新藥，前期往往經(jīng)過較深入的研究，其安全性已有初步保證。對于大多數(shù)晚期腫瘤患者，參加新藥臨床試驗(yàn)就有機(jī)會在第一時間用上新藥，是腫瘤患者獲得更長生存機(jī)會的重要途徑。

經(jīng)過多年的發(fā)展，臨床試驗(yàn)的法律法規(guī)體系已經(jīng)相當(dāng)完善。臨床試驗(yàn)遵循《中華人民共和國藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等相關(guān)法律法規(guī)，符合《世界醫(yī)學(xué)大會赫爾辛基宣言》原則及相關(guān)倫理要求，志愿者的權(quán)益、安全和健康必須高于對科學(xué)和社會的獲益。倫理審查與知情同意是保障志愿者權(quán)益的重要措施。

參加臨床試驗(yàn)利大于弊

⒈可以提前接受未上市的新療法。接受新藥物治 療的患者有可能在臨床試驗(yàn)中獲得治愈、延長生存 或減輕痛苦等療效。

⒉如果在臨床試驗(yàn)中沒有被分到新療法的試驗(yàn)組中，患者將接受現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)療法，同樣獲益。

⒊大多數(shù)臨床試驗(yàn)都是免費(fèi)提供試驗(yàn)藥物或治療，以及相關(guān)的檢查檢驗(yàn)費(fèi)用（如 CT/MRI 等）。腫瘤靶向治療、免疫治療的藥物費(fèi)用昂貴，如果能減免費(fèi)用，在一定程度上可以減輕家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

⒋患者會受到相關(guān)研究團(tuán)隊(duì)密切的關(guān)注和監(jiān)測。

什么人可以參加臨床試驗(yàn)

每個臨床試驗(yàn)都有其特定的標(biāo)準(zhǔn)，來決定誰可以/誰不可以參加臨床試驗(yàn)，即“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”。只有符合所有的入選標(biāo)準(zhǔn)，并且不符合任意一條排除標(biāo)準(zhǔn)的人才可以參加臨床試驗(yàn)。

但是，制定“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”不是用來拒絕人們參加臨床試驗(yàn)，相反，而是確定此人參加臨床試驗(yàn)是否合適，以保證其安全。

藥物臨床試驗(yàn)是新藥研發(fā)中的至關(guān)重要環(huán)節(jié)，正如古代“嘗百草”一般。每一位志愿者所提供的數(shù)據(jù)，都是評價新藥安全性以及有效性的重要依據(jù)。希望更多的人加入到志愿者行列中，一起推動醫(yī)學(xué)研究的進(jìn)步。