財聯(lián)社8月18日訊（編輯 牛占林）美東時間周三，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了藍(lán)鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用于治療因患β-地中海貧血癥而需要定期輸血的患者。不過這種療法定價高達(dá)280萬美元(約合1900萬人民幣)，使其成為了全球最昂貴的藥物，這也意味著沒有多少患者能夠負(fù)擔(dān)得起。

周四美股盤前，藍(lán)鳥生物漲逾12%。

β-地中海貧血癥會干擾血紅蛋白的產(chǎn)生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。

而Zynteglo是一款基于藍(lán)鳥生物L(fēng)entiGlobin平臺的慢病毒基因療法，是一種一次性療法，首先從患者骨髓中提取造血干細(xì)胞，然后通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干細(xì)胞中，恢復(fù)血紅蛋白生成。

藍(lán)鳥生物首席執(zhí)行官Andrew Obenshain表示，F(xiàn)DA對Zynteglo的批準(zhǔn)為β-地中海貧血患者提供了新的可能，并能改善他們的日常生活方式，也標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的一個里程碑事件。

”作為第一個在美國獲批用于治療β-地中海貧血的基因療法，我們正在迎來一個新時代，在這個時代，基因療法有望改變現(xiàn)有的治療模式，以治療目前需要終生護(hù)理的疾病。“

治療成本下降一半多

Obenshain還分析稱，β-地中海貧血癥患者終生護(hù)理的成本大約640萬美元，而他們的療法定價280萬美元，相對而言更加合算。

馬薩諸塞州總醫(yī)院的首席研究員Hanny Al-Samkari博士指出，藍(lán)鳥生物的Zynteglo基因療法不適用于病情相對較輕的患者。這種療法首先需要患者接受高強(qiáng)度的化療，這可能會使他們面臨不孕不育和癌癥的風(fēng)險。

但Al-Samkari也表示，Zynteglo仍然代表著一項(xiàng)重大的科學(xué)成就，并估計(jì)約有三分之一的β-地中海貧血癥患者可能會從這種療法中受益。

藍(lán)鳥生物表示，如果在患者接受治療后兩年內(nèi)療法不起作用，其將向私人和商業(yè)健康保險公司報銷高達(dá)80%的治療費(fèi)用。

藍(lán)鳥生物稱，美國大約有1500名依賴輸血的β-地中海貧血癥患者，其中估計(jì)有850人在身體狀況方面可接受Zynteglo基因療法。

并非全無風(fēng)險

近年來，隨著基因療法的出現(xiàn)，價值百萬美元的藥物療法變得越來越普遍。在2019年，諾華公司推出了針對嬰兒肌肉萎縮癥的Zolgensma基因療法，人均治療費(fèi)用為210萬美元，成為當(dāng)時美國最昂貴的藥物。去年，美國FDA批準(zhǔn)Rethymic，這是一種由Enzyvant Therapeutics生產(chǎn)、用于治療小兒先天性無胸腺癥的藥物。根據(jù)研究藥物價格趨勢的非營利組織46Brooklyn Research數(shù)據(jù)，其上市價格約為270萬美元。

此外，基因療法也不是全無風(fēng)險，就在上周，諾華公司發(fā)布消息稱：其用于治療肌肉萎縮癥的基因治療藥物Zolgensma導(dǎo)致兩名兒童死亡，死亡原因?yàn)榧毙愿喂δ芩ソ?，這也是這款藥物首次出現(xiàn)這種事故。

諾華公司在電子郵件聲明中表示：“雖然這是重要的安全信息，但它不是一個新的安全信號，我們堅(jiān)信Zolgensma的總體風(fēng)險狀況良好。迄今為止，它已被用于治療全球2300多名患者，包括臨床試驗(yàn)、管控給付項(xiàng)目和商用情景?！?/p>

本文源自財聯(lián)社 牛占林