新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，下一步該怎么走？

整理 | 尹莉娜

編輯 | 楊中旭

攝影 | 遲德亨

12月22日，北京大學(xué)全球健康發(fā)展研究院成立一周年之際，“北京大學(xué)全球健康發(fā)展論壇2021”在北大中關(guān)新園舉辦。

在這場觀點(diǎn)交織、思想碰撞的全球化饗宴上，十二屆全國政協(xié)副主席韓啟德，澳大利亞原總理陸克文等中外重量級嘉賓，展開了為期一天的頭腦風(fēng)暴。全國政協(xié)經(jīng)濟(jì)委員會副主任、中國國際經(jīng)濟(jì)交流中心常務(wù)副理事長、原國家食品藥品監(jiān)督管理總局局長畢井泉亦出席論壇并發(fā)言。

從創(chuàng)新藥定價、產(chǎn)業(yè)投資回報(bào)到新藥研發(fā)動力等，畢井泉道出當(dāng)下醫(yī)藥人最焦慮也最關(guān)注的問題，并對藥品監(jiān)管、商保制度建立和跨部門合作等多個醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵要害，提出了建議。

此次論壇的開幕式主持人，北京大學(xué)國家發(fā)展研究院博雅特聘教授、北大全球健康發(fā)展研究院院長劉國恩也在現(xiàn)場評價道：“在擔(dān)任中國食品藥品監(jiān)督管理總局局長期間，畢井泉先生為中國的醫(yī)藥監(jiān)管體制改革作出了巨大貢獻(xiàn)，讓我們現(xiàn)在可以更好地對標(biāo)國際標(biāo)準(zhǔn)，幫助我們在健康衛(wèi)生政策和醫(yī)保政策方面，作出諸多重要優(yōu)化，更幫助中國的生物醫(yī)藥行業(yè)，取得了更好的發(fā)展。”

以下為畢井泉發(fā)言全文，《財(cái)經(jīng)》做了不變原意的編輯：

變革下的中國新藥產(chǎn)業(yè)

今天，我想談?wù)勅绾慰创袊纳镝t(yī)藥產(chǎn)業(yè)。

生物醫(yī)藥是造福于人類健康的偉大事業(yè)，也是永遠(yuǎn)不會過時的朝陽產(chǎn)業(yè)，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展創(chuàng)造一個良好的體制和政策環(huán)境，這既是滿足人民群眾健康的需要，也是生物醫(yī)藥企業(yè)共同的呼聲。

2015年以來，在黨中央、國務(wù)院的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，我們以解決審評積壓為突破口，開展了包括核查藥品臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，提高審批標(biāo)準(zhǔn)，簡化審批程序，實(shí)行上市許可持有人制度，推進(jìn)仿制藥療效一致性評價，加強(qiáng)以臨床為核心的審批能力建設(shè)，建立藥品專利補(bǔ)償和鏈接制度等一系列改革，并加入了ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）。

一系列鼓勵藥品創(chuàng)新的體制機(jī)制變革，提高了藥品和醫(yī)療器械審批的效率，激發(fā)了生物醫(yī)藥創(chuàng)新和投資的積極性。香港證券市場和內(nèi)地科創(chuàng)板對未盈利企業(yè)的開放，使諸多這類生物醫(yī)藥公司的上市成為可能，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新增添了強(qiáng)大動力。

如今，生物醫(yī)藥已經(jīng)成為科學(xué)家創(chuàng)業(yè)、投資人追捧的熱點(diǎn)，成為地方經(jīng)濟(jì)發(fā)展的重點(diǎn)關(guān)注領(lǐng)域。在“十三五”期間，中國批準(zhǔn)上市的新藥數(shù)量占到全球的14.8%，本土企業(yè)在研新藥數(shù)量占全球的32.3%，2021年中國新啟動的核心臨床試驗(yàn)已經(jīng)過歐盟，僅次于美國。

2015年以來中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)累計(jì)融資超過1.5萬億元。中國發(fā)展生物醫(yī)藥，有人口多、市場規(guī)模大、臨床試驗(yàn)成本低、選擇受試者相對容易的優(yōu)勢。但也存在基礎(chǔ)研究薄弱、居民收入水平低、市場承受能力有限等劣勢。

在中國，做創(chuàng)新藥不容易，養(yǎng)創(chuàng)新藥更不容易。

在中國藥物發(fā)展的歷史上，曾經(jīng)出現(xiàn)過屠呦呦等著名的科學(xué)家，取得過舉世矚目的科研成果，這些都是我們引以為自豪的榜樣。

但是在總體上，中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新起步比較晚，近幾年批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥絕大部分屬于跟隨式、引進(jìn)式創(chuàng)新，新靶點(diǎn)、新化合物、新作用機(jī)理的原創(chuàng)新藥寥若晨星，即使這樣，這也是歷史上的進(jìn)步。我們把跟隨式、引進(jìn)式創(chuàng)新做到同類更好、同類更快，也有臨床價值和經(jīng)濟(jì)可及價值。

但是也要看到，這樣的創(chuàng)新數(shù)量不能太多、時間不能太晚，如果不能做到更好更快，研發(fā)失敗，投資變成沉沒成本的結(jié)局也是不可避免的。

創(chuàng)新藥需要有其獨(dú)特的臨床價值，首先要解決未被滿足的臨床需求，也就是別人無藥可醫(yī)的急需，圍繞這個目標(biāo)的創(chuàng)新，做成功的藥，那就是救命的藥。對于病人和其家庭來說，就意味著所有的一切，所以，創(chuàng)新藥的價值是不能單純用價格價值來衡量的。

九死一生的高風(fēng)險，應(yīng)有高回報(bào)

生物醫(yī)藥的研發(fā)是一個燒錢的事業(yè)。

早在1997年，我就聽說，研發(fā)一個新藥平均需要十年的時間，投入十億美元，而現(xiàn)在又要比這個數(shù)字高出很多。

真正的創(chuàng)新，是九死一生。進(jìn)入臨床研究的項(xiàng)目十個中，最終能夠成功上市的只有一個，九個失敗的項(xiàng)目成本，都要攤到一個成功上市的藥品上。

創(chuàng)新藥的臨床推廣，還需要具有相當(dāng)資質(zhì)的醫(yī)藥代表，到醫(yī)院教會醫(yī)生正確使用藥品的知識，市場開發(fā)巨額資金投入的壓力，也是很多小型科技型企業(yè)不能承受之重。

創(chuàng)新藥的高風(fēng)險，應(yīng)該對應(yīng)高回報(bào)。面對九死一生的高風(fēng)險，很多人會選擇放棄，但是臨床有需要，市場有需求，這就是機(jī)會，就是高回報(bào)的機(jī)會。

如果承擔(dān)高風(fēng)險，不能有相應(yīng)的高回報(bào)，就不會有人愿意從事新的生物醫(yī)藥研發(fā)。對這種高失敗率的產(chǎn)業(yè)，應(yīng)該允許企業(yè)一旦成功了，能有高額盈利，這樣才會有人愿意坐冷板凳搞研發(fā)，才會激發(fā)人們創(chuàng)新的積極性，才會有創(chuàng)新型國家建設(shè)。如果沒有一個良好的價格機(jī)制，生物醫(yī)藥的專利保護(hù)和數(shù)據(jù)保護(hù)，也就沒有了意義。

創(chuàng)新藥定價，是探索并逐步趨向合理的過程，生物醫(yī)藥研發(fā)需要進(jìn)行項(xiàng)目估值，研發(fā)者、投資人都有參考性的價格，但是這個價格能不能被市場所接受，要通過實(shí)踐來檢驗(yàn)。

一般的規(guī)律是，產(chǎn)品上市先定一個高價，隨著市場開拓逐步降價，很少有定下價格始終不變的市場銷售策略。

同時，第一個市場的定價，決定產(chǎn)品在其他市場的定價，真正的研發(fā)型企業(yè)，一定是能夠面向全球市場的企業(yè)，產(chǎn)品屬于“全球新”、有專利、有確切的療效。不僅僅滿足于在中國申請上市，而且能夠到美國、歐洲、日本等市場申請上市。如果預(yù)期成本定價過低，企業(yè)就會尋求先到價格最高的市場去申請上市。

我們應(yīng)當(dāng)從戰(zhàn)略意義上來認(rèn)識生物醫(yī)藥的創(chuàng)新。從整個中國產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型和科技創(chuàng)新的未來發(fā)展方向來說，生物醫(yī)藥是最有可能，讓中國的創(chuàng)新技術(shù)產(chǎn)品走向世界、服務(wù)全人類的產(chǎn)業(yè)，是具有戰(zhàn)略意義的產(chǎn)業(yè)。

我們也要充分認(rèn)識中國創(chuàng)新藥的商業(yè)模式。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)風(fēng)險太大，實(shí)現(xiàn)周期太長，只有積累了一定資金的風(fēng)險基金愿意做生物醫(yī)藥投資，他們也期待著通過產(chǎn)品上市來獲得回報(bào)，從而能夠進(jìn)一步投資創(chuàng)新藥，形成良性循環(huán)。

如果我們認(rèn)識不到生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)獨(dú)特的商業(yè)模式，具體政策機(jī)制不能鼓勵創(chuàng)新，也就沒有人愿意承擔(dān)風(fēng)險，最后，受影響最大的，還是無藥可醫(yī)的患者。

我們應(yīng)當(dāng)認(rèn)識穩(wěn)定市場預(yù)期的重要性。中國的生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)，普遍規(guī)模較小，資金實(shí)力較弱，主要依靠社會資金支撐新藥研發(fā)，如果沒有穩(wěn)定的投資，就會選擇退出，生物醫(yī)藥就很難繼續(xù)進(jìn)行下去。

支持新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，下一步怎么走？

我們應(yīng)該支持創(chuàng)新、鼓勵創(chuàng)新。生物醫(yī)藥的創(chuàng)新，依賴于強(qiáng)大的基礎(chǔ)研究。要增加生

物醫(yī)藥投入，改革科研管理體制，尊重科學(xué)家首創(chuàng)精神，允許科學(xué)家個人享有部分權(quán)益，激勵科學(xué)家發(fā)明創(chuàng)造的積極性。

生物醫(yī)藥創(chuàng)新依賴于監(jiān)管的高質(zhì)量、高效率。要在臨床試驗(yàn)、倫理審查、遺傳物質(zhì)審查、審評審批各環(huán)節(jié)對照國際標(biāo)準(zhǔn)，找出差距，完善政策，縮短倫理審查，臨床試驗(yàn)和審評審批時間，努力降低研發(fā)成本，提高中國生物醫(yī)藥研發(fā)服務(wù)的國際競爭力。

生物醫(yī)藥創(chuàng)新依賴于多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)。要認(rèn)真落實(shí)“十四五”規(guī)劃中健全多層次醫(yī)療保障制度的要求，抓緊起草商業(yè)醫(yī)療保險法，明確商業(yè)醫(yī)療保險基本原則和相關(guān)稅收政策，將商業(yè)醫(yī)療保險納入保障監(jiān)管。

生物醫(yī)藥創(chuàng)新依賴于各國科學(xué)家、產(chǎn)業(yè)、監(jiān)管部門的合作。要加強(qiáng)生物醫(yī)藥領(lǐng)域國際合作，特別是抗癌藥物的國際合作，統(tǒng)一臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)，優(yōu)化監(jiān)管流程，提高監(jiān)管效率，讓更多的創(chuàng)新藥走向國際市場，惠及更多國家和人民。